2025年4月15日，Cell系列期刊《Cell Rep Med》創刊5周年之際🧑🏼🏫，在線發表了意昂体育平台鄒誌勇團隊聯合重慶醫科大學梁小華教授團隊的長篇評論文章，題為“Importance of Cohort and Target Trial Emulation in Clinical Research（隊列研究與目標試驗模擬在臨床研究中的重要性）”✊🏼。該文系統探討隊列研究與目標實驗模擬（Targeted Trial Emulation，TTE）在臨床研究中的應用價值以及未來發展方向，指出隊列研究與TTE通過整合真實世界隊列數據的廣泛覆蓋性和TTE對因果推斷的嚴格模擬🕤，能夠生成貼近現實場景的臨床高質量證據🤹🏽♀️，為疾病預防🕣、健康政策製定和資源分配提供可靠依據。
近幾十年來，臨床研究作為現代醫學發展的重要引擎，通過多維度🤜🏽、多層次的創新實踐，在全球公共衛生領域持續發揮著不可替代的關鍵作用。臨床研究需要嚴謹的設計方案🎭，往往需要綜合運用隊列研究、病例對照研究、病例交叉研究、隨機對照試驗（RCT）等多種工具與方法。如何使臨床研究在解決現實問題的同時，又能有效推動科學研究的縱深發展💃🏼，始終是人群研究領域的核心議題👪。
1. 隊列與目標試驗模擬的應用
作為前瞻性流行病學方法🦹🏼♂️，隊列研究在識別疾病風險因素🍰🛍、探究疾病進展及評估治療幹預中具有關鍵作用🎆。通過系統追蹤個體健康狀況的時序變化，為理解疾病演變史提供實證依據。
TTE是一種利用觀察性數據模擬RCT的研究方法🥦，旨在進行可靠的因果推斷。當RCT因倫理👨🏽🚒👈🏿、成本或設計復雜性不可行時，TTE可評估真實世界中的治療或幹預效果（表1）。實踐表明，TTE在罕見病研究👨🦱、藥物安全監測與療效比較中展現出巨大潛力，是傳統RCT的高效替代方案🪜。
2. 隊列研究與目標試驗模擬的整合
整合TTE框架至隊列研究通常遵循四步法（圖1）。研究者需在觀察性隊列數據的限製下嚴格規範入組標準👨🏽🎓🫅🏽、治療策略、分配程序與隨訪時間等要素👰🏻♀️。與RCT不同🧑🚒，TTE的效度高度依賴數據質量與時效性☁️，研究者需平衡基線混雜🚘、對齊隊列模擬時間零點，並詳細說明統計分析及驗證流程。如圖1所示。
Figure 1. Importance of cohort and target trial emulation in clinical research
(A) A four-step guide toward integration of cohort and target trial emulation.
(B) Future directions of cohort studies and target trial emulation.
3. 未來方向
隊列研究往往需要投入大量時間和資金，同時面臨人群失訪♿️、混作因素等難題；TTE（時間-事件）研究設計因其樣本的隨機性特征，也限製了其大規模推廣應用的可能性🖖🏻。即便將這兩種研究方法近乎完美地結合運用，仍難以規避某些內在挑戰——例如研究結果的代表性局限🤸♞、對生物學機製探索的深度不足等。盡管揭示暴露與健康結局之間復雜作用仍需長期專註的研究投入，但采用生態學視角指導臨床研究🙂，同時高效利用生物技術的發展🚊，將為應對未來全球公共衛生挑戰開辟新路徑。基於這兩種研究範式，文章提出了人群研究的四個未來發展方向👱🏿♀️：推動數據標準化處理流程🏋🏿♀️、建立全球健康數據共享平臺、發展全生命周期隊列研究，以及整合多組學人群研究🤷🏽♂️。這些方向有望顯著推動臨床研究取得突破性進展💊，系統性提升臨床研究的科學價值與公共衛生影響力。
文章鏈接🎡：https://www.cell.com/cell-reports-medicine/fulltext/S2666-3791(25)00154-5
主要作者介紹
通訊作者📆：鄒誌勇 意昂体育平台兒童青少年衛生研究所研究員🫃🏽、博士生導師，意昂体育平台環境醫學研究所副所長➕，入選國家重大人才工程青年學者。主要研究方向為青少年全球健康，主持國家自然科學基金、國家重點研發計劃子課題👳🏿♀️、教育部🕑、國家衛健委等20余項🎅🏼，在Circulation👩🏿🦱、Lancet Child Adolesc Health、eClinicialMedicine、Nat Rev Endocrine👩🏻🦯、Cell Rep Med、J Hazard Mater、EST、Chin Med J 等雜誌發表SCI論文68篇。兼任中國校醫雜誌主編🦸🏻♀️🖕🏼、中國衛生監督協會學校衛生專業委員會主任委員、中華預防醫學兒少衛生分會常務委員兼秘書長等。
